Mieloma multiplo: passi da gigante sul fronte dell’innovazione

Il risvolto della medaglia è il costo oneroso dei farmaci, che incidono sul bilancio delle singole Regioni. Un problema di sostenibilità per il nostro SSN, che deve essere affrontato quanto prima.

Le patologie oncoematologiche hanno visto una grande evoluzione in termini di ricerca e di innovazione prodotta. Un esempio è quello del mieloma multiplo: neoplasia ematologica caratterizzata dalla proliferazione di cellule maligne nel midollo osseo, che rappresenta l’1,3% di tutti i tumori nella donna e l’1,2% nell’uomo (dati AIRTUM), con incidenza di 5.759 nuovi casi all’anno (report AIOM 2020). L’età è il principale fattore di rischio: oltre il 60% delle diagnosi di mieloma riguardano persone di età superiore ai 65 anni e solo l’1% riguardano persone al di sotto dei 40 anni.

Le cause del mieloma multiplo non sono ancora del tutto note, anche se recenti studi hanno evidenziato la presenza di anomalie nella struttura dei cromosomi e in alcuni specifici geni nei pazienti affetti dalla patologia. Dopo la diagnosi è indispensabile definire lo stadio del mieloma, in base al quale si ottengono anche indicazioni sulla prognosi della malattia e sulle scelte terapeutiche. L’innovazione in questi ultimi anni ha prodotto una notevole quantità di opzioni terapeutiche per questi pazienti e ha segnato per molti di loro una maggiore sopravvivenza libera da progressione con un aumento della qualità di vita attesa. Ma l’organizzazione è pronta ad accogliere questo cambio di scenario continuo verso la cronicizzazione di malattia?

Per risponde a questa e ad altre domande ancora, Motore Sanità ha promosso l’evento: “INNOVAZIONE NEI PERCORSI DI CURA IN EMATOLOGIA. L’ESEMPIO DEL MIELOMA MULTIPLO – COME EFFICIENTARE LA FILIERA E VALORIZZARE IL TERRITORIO? FOCUS TRENTINO-ALTO ADIGE”, con il contributo incondizionato di Janssen pharmaceutical companies of Johnson&Johnson e IT-MeD.

Così Atto Billio,Direttore Ematologia e Centro di Trapianto Midollo Osseo ASAA Bolzano: “La qualità della vita del paziente con mieloma multiplo è inficiata da diversi fattori, tra i quali sono preminenti il dolore osseo e la “fatigue”. Il trapianto autologo di midollo è stata la prima grande innovazione nello scenario terapeutico del mieloma multiplo. Le nuove terapie innovative a base di farmaci di cui disponiamo oggi hanno consentito di migliorare la curva di sopravvivenza rispetto agli anni antecedenti al 2000. Alla fine del 2023 arriveranno le CAR-T: grande tecnologia di frontiera della terapia cellulare, immunologica e genica, che permette di riconoscere e centrare le cellule tumorali. La gestione della terapia con CAR-T necessita di un team multidisciplinare (ematologo, trasfusionista, intensivista, neurologo, specialista delle malattie infettive, farmacista) per far fronte ai bisogni assistenziali e alle eventuali complicanze post infusionali delle CAR-T. L’ematologia di Bolzano è già qualificata per l’uso delle CAR-T ed è in attesa del rinnovo dell’accreditamento del Centro Trapianti da parte del Centro Nazionale Trapianti per avviare la fase operativa sul paziente”.

“Il tema del mieloma multiplo mi tocca da vicino”, ha chiosat Gianna Zamaro, Direzione centrale salute, politiche sociali e disabilità Regione Friuli Venezia Giulia: “Per il Friuli Venezia Giulia si contano 120 nuovi casi all’anno. La terapia è stata rivoluzionante: abbiamo un aumento dell’aspettativa di vita notevole. La spesa è impattante e conta 1milione e 200mila euro nel servizio di ematologia. È un problema da affrontare. A fronteggiare questo impatto abbiamo un progetto pilota importante e stiamo ripercorrendo una fase di riorganizzazione su quella che è l’ematologia e l’oncoematologia di prossimità”.

Antonio Ferro, Direttore Generale APSS Trento ha sottolineato invece quanto: “Abbiamo preparato una riforma territoriale innovativa reinserendo i Distretti, dove il personale è gestito da 6 Dipartimenti, e superando l’ottica dei silos. In questo ambito si colloca lo sviluppo della rete oncologica. Il mieloma multiplo è una patologia che deve avere tutta la nostra attenzione e siamo molto coinvolti nella sua gestione. Il costo dei farmaci incide sul nostro bilancio in maniera importante e, per fare fronte a questo, la Regione Trentino Alto Adige ha fatto rete con Bolzano anche per il protocollo diagnostico e terapeutico del mieloma multiplo”.  

Sull’importanza di fare rete si è espresso anche Florian Zerzer,Direttore Generale ASAA Bolzano: “Abbiamo l’obbligo di fare rete: abbiamo tante collaborazioni con l’Austria e anche con la Germania. In questo confronto mi sento spesso messaggero del nostro SSN, uno dei migliori al mondo se organizzato bene. Purtroppo negli ultimi anni ci sono state molte criticità. Quello che però voglio sottolineare è che non abbiamo mai dovuto negare a un paziente una terapia per mancanza di finanziamenti e questo è importante. Il tema dell’innovazione e della ricerca è fondamentale: per la prima volta vedo che nostri medici che si formano in Austria e in Germania tornano in Alto Adige”.

“Sul fare rete AIL è una struttura che fa network. AIL Trento e Bolzano collaborano e hanno collaborato più volte insieme”, ha aggiunto Simone Verza, Presidente AIL Bolzano. “Bisogna pensare alle ricadute sui pazienti: il beneficio che ne hanno in termini di qualità di vita. Il paziente deve sentirsi al sicuro ed essere certo di essere trattato nel miglior modo possibile. Ci sono dei pazienti informatissimi e forse questo, da un lato, diventa più sfidante per il medico. Potrebbe essere migliorata la collaborazione tra terzo settore e amministrazione pubblica. Se ci si siede tutti attorno a un tavolo, credo che si possano fare cose migliori”.

A chiudere la mattina di lavori Paola Cristina Cappelletto,Dirigente Farmacista presso Azienda Sanitaria dell’Alto Adige, che ha proposto l’istituzione di un fondo per i farmaci innovativi anche in regione Trentino Alto Adige, aggiungendo: “Dal punto di vista dell’impatto economico, la spesa farmaceutica relativa al mieloma multiplo non è indifferente. La soluzione per risparmiare potrebbe essere quella di implementare, anche nei comprensori periferici, l’accesso agli studi clinici. Si potrebbe pensare anche a budget per patologia”.